מציאת קישורים ALS / ataxia למתח הסלולר פותח גישות חדשות לטיפול

INCREDIBLE Brunei River Safari (יוני 2019).

Anonim

קיימים טיפולים מעטים למחלות נוירודגנרטיביות, הגורמות לשדרוג יכולתו של האדם לנוע ולחשוב, אך תוצאות מחקר חדש עשויות לפתוח גישות נוספות לחקירה.

מדענים מאוניברסיטת יוטה מדווחים לראשונה כי חלבון, הנקרא Staufen1, מצטבר בתאים של חולים הסובלים מאטקסיה ניוונית או טרשת לרוחב אמיוטרופית (ALS), הידועה גם בשם מחלת לו גריג. דלדול החלבון מעכברים מושפעים שיפר את הסימפטומים, כולל תפקוד מוטורי. תוצאות אלו מציעות כי למיקוד Staufen1 יש פוטנציאל טיפולי אצל אנשים. המחקר פורסם ב- Nature Communications.

"זוהי דרך חדשה לחלוטין לחשיבה על מחלות נוירודגנרטיביות", אומר ד"ר סטפן פולסט, ד"ר ד"ר מד, יו"ר נוירולוגיה באוניברסיטת U של חוקר בריאות וחוקר בכיר על המחקר. "חלבון שמעולם לא היה ידוע שהוא מעורב בניוון עצבי הוא כעת יעד גדול לטיפולים תרופתיים".

בעבר, החוקרים לא ראו את Staufen1 עברין במחלות נוירודגנרטיביות עד שגילו את הקשר עם אטקסיה, מצב נדיר שגורם לחולים לאבד שליטה על תנועתם. הם מצאו כי Staufen1 נקשר Ataxin2, חלבון שהוא גם אחראי על אטקסיה גורם סיכון ALS.

תפקידו של Staufen1 בפתולוגיה של מחלות התגלה כאשר הוא מדלדל מבחינה גנטית מעכברים עם מצב דמוי אטקסיה. מצבם של בעלי החיים השתפר הן ברמה הפיזיולוגית והן ברמת המולקולה.

החל מגיל 12 שבועות, העכברים ביצעו ביצועים טובים יותר במבחן ביצועים rotarod, מדידת אורך הזמן החיות יכול ללכת או לרוץ על מוט מסתובב מסתובב. בנוסף לכך, הביטוי של קומץ חלבונים שהצטמצמו בתאי מוח במהלך המחלה חזר לרמות כמעט נורמליות.

"Staufen התגלה לראשונה זבוב הפירות נחקרה במשך 30 שנה, אבל זה מעולם לא היה מחובר לשום דבר הקשור למחלה", אומר פולסט. "זה ממצא חדש". מחקרים עתידיים יתמקדו בקביעת האם ניתן לפתח תרופות או טיפולים שמפחיתים את Staufen1 כטיפול במחלות רבות.

מעבר ליישומים אלה, הביולוגיה של Staufen1 יכולה לגלות רמזים חדשים על מחלות נוירודגנרטיביות. חלבון מצטבר עם Ataxin2 וחלבונים אחרים RNAs באשכולות צפופים הנקראים גרגרי מתח, סימן ההיכר של אטקסיה, ALS ותנאים אחרים כגון דמנציה פרונטוטמפוראל. כאשר Staufen1 היה מדולדל מעכברים עם אטקסיה, זה לא רק שיפרה את הפתולוגיה של המחלה, אלא גם להיפטר התאים של גרגרי הלחץ.

בעוד התפקיד המדויק של גרגרי הלחץ הוא עדיין שטח אינטנסיבי של המחקר, הם האמינו כדי לסייע לתאי מזג האוויר מתח נגרמת על ידי רעלים או מחלות מסוימות, מסביר המחבר דניאל סקולס, Ph.D., פרופסור לנוירולוגיה ב U of בריאות U. פונקציה אחת יכולה להיות למנוע חלבונים מלהיות בתנאים תת אופטימליים.

הממצאים מחברים את Staufen1 לתפיסה המתעוררת שמחלות נוירודגנרטיביות קשורות לתקלות בצורה שבה התאים מתמודדים עם לחץ תאי. משמעות אחת, אומר סקולס, היא שטיפולים מוכווני Staufen1 יכולים לפעול כנגד מספר הפרעות שבהן מופיעים גרגרי לחץ, אם כי עדיין נותר לקבוע אם המצרפים עצמם גורמים למחלה.

"התוצאות שלנו מציבות את גרגיר הלחץ במיקוד כמבנה למקד במחלות", אומר סקולס.

menu
menu